Esta es una revolución en la medicina. Presumiblemente, un tercio de todos los errores de ADN se pueden editar con esta tecnología.
Un grupo de empleados de la Universidad de Harvard anunció la creación un "editor básico" de ADN que puede cortar y reemplazar genes defectuosos.
Este es un descubrimiento sorprendente que podría poner patas arriba toda la medicina.
El año pasado, realizaron experimentos en ratones adultos con progeria, una rara enfermedad genética que provoca el envejecimiento prematuro. Es causada por la mutación de un solo gen y tiene consecuencias devastadoras.
Después de las inyecciones de medicamentos, el 90 por ciento de los roedores recuperaron las células musculares, su esperanza de vida se duplicó.
Así es como el genetista David Liu, el líder de este estudio, lo explica todo: el ADN tiene 4 bases nitrogenadas de nucleótidos: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T). Forman pares específicos que siempre deben coincidir entre sí: A con T y G con C.
Pero a menudo hay "errores de ortografía" que causan enfermedades genéticas. El editor de genes "entra en las células del animal, busca el error (en Progeria es una C en lugar de una T) y vuelve a cambiar la C por una T".
El equipo de Liu también descubrió que los editores básicos también funcionan si "cortas" cadena sin editar de la doble hélice del ADN, lo que hace que la célula copie la parte editada al segundo hilo.
"Y es todo. Nunca volvemos al paciente. un tratamiento de una sola vez que elimina permanentemente la mutación que causa la enfermedad', dijo Liu.
Luego, la tecnología se probó en ratones con anemia falciforme. Esta es una enfermedad sanguínea hereditaria bastante común. 16 semanas después del inicio de los experimentos, el 80 por ciento de los animales ya estaban sanos.
Ahora se conocen más de 75 mil errores de "ortografía". y sobre un tercio de ellos se puede corregir utilizando dicho editor.
¿Qué enfermedades puede ayudar a vencer la edición de genes?
La edición genética no puede curar todas las enfermedades. Por ejemplo, las infecciones y las células cancerosas son dos áreas que no son adecuadas para la edición de genes porque sería necesario tocar cada célula para detener la enfermedad.
"Pero en muchas enfermedades genéticas, a menudo solo necesitamos editar el 20% o el 30% del tejido", dice el Dr. Liu.
Los científicos esperan que la tecnología ayudará con la enfermedad de Alzheimer y otros tipos de demenciaque ahora, con una población que envejece rápidamente, cobran cada vez más relevancia.
Todos tenemos una predisposición a ciertas enfermedades. Si se lanza un editor de este tipo a nuestras células, los genes malos se neutralizarán y la persona se volverá saludable.
Por ejemplo, migraña debido a la presencia de genes que producen proteínas que actúan sobre ciertos receptores y conducen al desarrollo del dolor. La edición de estos genes detendrá la síntesis de proteínas y el dolor desaparecerá.
Su Doctor Pavlova
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